今日，美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）宣布了2020年蓋倫獎（Prix Galien Awards）的獲獎名單。被譽為“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”的蓋倫獎被公認為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的最高榮譽，它表彰為改善人類健康做出的杰出科學創(chuàng)新。今年是蓋倫獎創(chuàng)立50周年，自1970年創(chuàng)建以來，已經(jīng)有268個生物醫(yī)藥產(chǎn)品獲獎，涵蓋18個治療領(lǐng)域。

圖片來源：蓋倫基金會官網(wǎng)

蓋倫獎由包含多名諾貝爾獎得主的評委會選出，獎項包括最佳藥品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎（Best Biotechnology Product）和最佳醫(yī)療技術(shù)獎（Best Medical Technology）。它們均為最近5年內(nèi)獲得FDA批準上市，并且有潛力對人類健康產(chǎn)生重大影響的產(chǎn)品。今年蓋倫基金會還首次推出了最佳數(shù)字健康產(chǎn)品獎（Best Digital Health Product），表彰數(shù)字健康解決方案在醫(yī)療健康系統(tǒng)中不可或缺的作用。今年的獲獎?wù)邽椋?

最佳藥品獎：Pretomanid, 全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）

Pretomanid是由非盈利組織全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的新分子實體，與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核（TB）患者。它在2019年獲得FDA批準上市，是近40年來FDA批準的第三款抗肺結(jié)核新藥，也是第一款由非盈利組織開發(fā)并且上市的肺結(jié)核新藥。

由于細菌耐藥性的不斷增加，多藥耐藥TB（multidrug-resistant TB）和廣泛耐藥TB（extensively drug-resistant TB）已經(jīng)成為威脅人類健康的重大隱患。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計，在2016年，世界范圍內(nèi)有49萬名新多藥耐藥TB患者，其中一小部分為廣泛耐藥TB患者。這些患者對多種療法不耐受或者產(chǎn)生耐藥性，因此治療選擇非常有限。目前大多數(shù)廣泛耐藥TB患者可能需要接受多達8種抗生素的治療，療程長達18個月或更長。根據(jù)WHO的估計，對廣泛耐藥TB患者治療的成功率大約為34%。

▲Pretomanid分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）

在一項關(guān)鍵性臨床試驗中，109名廣泛耐藥性TB患者，和對已有療法不耐受或無反應(yīng)的多重耐藥性患者接受了Pretomanid與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）構(gòu)成的組合療法的治療。試驗結(jié)果表明，在接受治療6個月之后，這一組合療法的成功率達到89%，顯著高于治療廣泛耐藥TB患者的歷史成功率。

最佳醫(yī)療技術(shù)獎：MitraClip經(jīng)導管二尖瓣修復系統(tǒng)，雅培（Abbott）

MitraClip是世界上第一個經(jīng)導管二尖瓣修復（TMVr）治療系統(tǒng)，可為某些原發(fā)性或繼發(fā)性二尖瓣關(guān)閉不全的患者提供治療選擇，而這些患者否則將無法接受治療。MitraClip已在世界范圍內(nèi)用于治療超過80000例患者。

圖片來源：雅培官網(wǎng)

最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎：

Tegsedi,?Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals

Onpattro,?Alnylam Pharmaceuticals

Vyndaqel，Pfizer

遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）是一種致命的進行性遺傳病，它是由于患者體內(nèi)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）折疊異常，導致淀粉樣TTR在身體的各種組織和器官中沉積而造成的。TTR沉積的組織包括外周神經(jīng)、心臟、腸道，眼睛，腎臟，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，甲狀腺和骨髓。TTR在這些組織和器官中的沉積造成多種感覺，運動和植物性功能異常，最終會導致患者在癥狀出現(xiàn)后3-5年內(nèi)去世。據(jù)估計，世界上有大約5萬名hATTR患者。

今年并列獲獎的三款產(chǎn)品從不同的角度治療治療這一疾病。Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結(jié)合，能夠?qū)е耺RNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。

由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結(jié)合，阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的首款RNAi療法。

輝瑞開發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結(jié)合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。

最佳數(shù)字健康產(chǎn)品：Somryst，Pear Therapeutics

Pear Therapeutics公司開發(fā)的Somryst是首款獲得FDA批準用于治療失眠的處方數(shù)字療法（PDT）。Somryst旨在為患者提供個體化的神經(jīng)行為干預措施，主要是用由算法驅(qū)動的失眠認知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。

此外，Somryst還提供了一個臨床醫(yī)生使用的指示板，允許醫(yī)療保健提供者跟蹤患者的治療和疾病進展。臨床醫(yī)生指示板可以顯示患者使用Somryst的信息，包括失眠嚴重程度指數(shù)（ISI）、患者健康問卷（PHQ-8）、以及由夜間睡眠日記得出的睡眠指標。

我們祝賀所有的獲獎?wù)?，也祝愿這些創(chuàng)新產(chǎn)品能夠為更多患者造福。